Under föregående vecka meddelade den amerikanska läkemedelsmyndigheten FDA att de beviljat fullständigt godkännande för Calliditas första läkemedel TARPEYO, ett budesonidpreparat för användning som behandling av IgA-nefropati. Godkännandet följer på ett tidigare begränsat villkorat accelererat godkännande från december 2021 och utgör en gigantisk milstolpe i bolagets historia. Jag har följt Calliditas med artiklar regelbundet sedan sommaren 2022 inklusive denna initiala fundamentala analys, denna tolkning av deras fas3a-data, en analys av deras fas3b-data och senast en rapportkommentar efter tredje kvartalet. Jag ägde aktien redan under 2021 men sålde av inför första PDUFA-datumet (som blev uppskjutet och därmed skapade kursraset innan det positiva beskedet 2021. Jag har haft en betydande position sedan våren 2022 och aktien tillhör mina största innehav. Förklaringen är enkel - bolaget fortsätter att leverera upprepade framgångar inom flertalet indikationer - och senaste veckans utomordentliga besked torde vara en drivande motor för detta bolag som jag anser vara Sveriges “nästa SOBI”.
Calliditas aktie är dubbelnoterad; i Sverige som $caltx och i USA som $calt. Detta medför intressanta möjligheter att följa aktien. FDAs besked kom efter svenska börsens stängning, och skulle skicka upp aktien cirka 30% i USA samma kväll. Den svenska marknaden var inte lika givmild - här steg aktien enbart +18% och den amerikanska retirerade tillbaka till dubbla den svenska kursen (den amerikanska är ett noterat depåbevis som innehåller 2 aktier). Uppgången har fortsatt sedan beslutet och i går kväll handlades aktien upp +6% i USA medan den svenska börsen var stängd. Det blir otroligt intressant att se hur aktien handlas i dag i samband med börsens återöppnande efter julledigheten. Men vad är det som drivit den starka kursutvecklingen i samband med, och inför, beskedet?
Jo, TARPEYO är ju sedan tidigare godkända enligt ett accelererat förförande baserat på biomarkören proteinuri, ett mått som Calliditas Therapeutics mer eller mindre uppfann inom IgAN inför FDA. Teorin bakom denna surrogatmarkör är att proteinläckaget i njuren ska spegla njurens funktion, officiellt mätt i GFR och vedertaget uppskattat enligt eGFR. Som jag diskuterat i tidigare texter är detta mått inte felfritt - konkurrerande substanser har lyckats uppvisa bättre effekt på proteinuri men obefintlig effekt på eGFR. De hemodynamiska effekterna kan således ge god effekt på denna surrogatmarkör men det krävs storskaliga studier för att bevisa långsiktig nefroprotektiv effekt. Calliditas preparat är som bekant ett omformulerat preparat - där den beprövade substansen budesonid har kombinerats med en tredje parts “delayed release”-kapslar för att ge lokaliserad behandling till ileum (peyerska plack), där IgAN bedöms ha sitt ursprung. Sedan Calliditas från första gången presenterade fas3a-data har de löpande kunnat presentera mer och mer detaljerad data som löpande visat på sjukdomsmodifierande effekt: TARPEYO bevarar njurfunktionen. Den stora frågan har dock alltid varit vilka patienter som fått nyttan - är det alla eller enbart de mest sjuka (mätt enligt daglig proteinförlust). Data har imponerande visat på signifikant behandlingseffekt i mer eller mindre alla studerade behandlingsgrupper - men det mest häpnadsväckande är att FDA i samband med förra veckans besked gett läkare möjligheten att använda läkemedlet i ALLA patienter som bedöms riskera progrediera i sin sjukdom.